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武田中国总裁单国洪:我国罕见病领域政策环境持续向好

作者:坛岭新闻网  点击量:411 发布日期:2019-11-08 07:35:23

每个记者:金哲,每个编辑:张海妮

武田中国总裁单郭虹照片来源:受访者提供照片

武田以620亿美元收购了罕见疾病制药行业的“第一兄弟”查尔斯,成为世界十大制药公司之一。这家拥有200多年历史的亚洲制药公司受到了更多的关注。

在这些眼睛后面是对罕见疾病患者的许多期望。自今年以来,武田公司的高管们在公共场合进行了许多“宣传”,以提高罕见疾病药物的可及性,呼吁社会更加关注罕见疾病。武田中国国家主席郭虹在谈到自己的感受时说:“在我国整个医疗卫生保障体系的建设过程中,罕见疾病领域经历了一个从无到有、从被忽视到被重视的渐进过程。”

在一次采访中,山郭虹告诉《国家商业日报》,2010年,武田和卫生委员会(当时被称为卫生局)合作改善血友病患者的登记系统。在过去十年中,43个登记中心登记了17,000多名患者。“这是一件伟大的事情。我们已经尽力了。对于罕见疾病,尤其是血友病,目前阶段的结果也非常令人兴奋。”

五次“牵线搭桥”后,武田终于如愿以偿地将查尔斯拥入怀中,成为罕见疾病领域的领导者。谈到这次被定义为“吞蛇吞象”的合并,山郭虹直言不讳地表示,在今年早些时候完成对查理斯的收购后,武田已经成为世界第八大生物制药企业和罕见疾病领域最大的领先生物制药企业。1994年,武田进入中国。在过去的25年里,十几个创新产品已经上市,包括罕见疾病药物。

山郭虹最大的感受是中国罕见疾病的政策环境持续改善。特别是在2018年,包括卫生和安全委员会在内的五个部门共同正式发布了中国第一份罕见疾病目录。同年,中国罕见病联盟成立,北京协和医院牵头成立全国罕见病合作组织。

仅从商业角度来看,罕见疾病是市场失灵的一个领域。单郭虹强调,患有罕见疾病的患者人数相对较少。如果没有政府支持和立法的激励机制来保证研发,企业将不得不投入大量的时间和长期资源来开发相应的产品,但他们仍然冒着产品可以获得但可能没有市场的风险。然而,与此同时,制药公司无疑应该继续推动研发,以便更好的创新药物能够尽早被罕见疾病患者使用,这一点更为重要和有意义。

"总的来说,我认为这个方向非常令人兴奋。"单郭虹指出,中国现已进入为公民提供全面医疗卫生保障体系的阶段,罕见患者作为一个相对弱势群体受到了极大关注。中国三个最重要的政府部门,主导着整个医疗卫生领域,也在努力实施一些改革措施。例如,卫生委员会的《罕见疾病目录》第二版几乎已经完成,不久将出版。国家食品药品监督管理局正在促进全球罕见孤儿药物临床数据的接收。罕见疾病是今年国家卫生安全局关于新健康保险的下一次可能谈判中的主要关注领域之一。

各行各业越是关注罕见疾病领域,患者的生存希望就越大。然而,就目前水平而言,中国罕见疾病市场仍处于起步阶段。

“让我给你举个例子。一名遗传性血管性水肿患者在7岁时就开始患上这种疾病,并且花了25年才做出正确的诊断。在就医过程中,中国有一些顶级医院。这只是所有罕见病人家庭的缩影。”单郭虹强调,罕见疾病的登记、鉴定、诊断和治疗是一个完整的过程。未来罕见疾病要解决的第一个问题是,被诊断出的患者是否能够获得药品,并且能够负担得起。另一个问题是想办法缩短罕见疾病得到正确诊断的时间。

山郭虹还指出,罕见疾病是一个特殊的领域。为了加强和改进信息和病例登记系统,政府将有基础更好地利用病人和病例数量等信息促进决策。只有当我们知道中国有多少罕见病人时,我们才能决定如何分配相关资源。武田致力于通过现有产品更好地帮助患者,并在创新药物的进一步研发方面不断努力。

“可以预见的是,未来中国罕见病患者的登记将更加规范和全面。”山郭虹指出,武田还在做药物研发之外的事情,包括与行业会议、罕见疾病合作组织和医疗中心合作,以促进中国罕见疾病患者尽可能得到正确及时的诊断,从而使更多的医生了解或知道该疾病。即使县医院的条件不能完成某些测试,医生也知道在这种情况下向哪里推荐,病人也知道在哪里寻求解决方案。

山郭虹还强调,武田愿意配合政策改革,提供技术支持和创新产品,促进中国罕见疾病的发展。肯定会有越来越多的机会。具体的挑战在于速度:创新药物能多快进入临床阶段,创新药物能多快获得医疗报销或医疗保险支付,罕见患者能多快获得有效和正确的诊断和治疗。“这些都是时间问题。这个过程可能会崎岖不平,但前景是光明的。”

相关环节:突破罕见疾病困境:新药审批速度加快,患者组织出资,支付系统付费

国家商业日报

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